干細胞研究新進展有望治療共濟失調(diào)性毛細血管擴張癥

【資料簡介】

干細胞研究新進展有望治療共濟失調(diào)性毛細血管擴張癥
來自澳大利亞生物工程與納米技術(shù)研究所（Australian Institute for Bioengineering and Nanotechnology, AIBN）的研究人員在理解和治療一種被稱作共濟失調(diào)性毛細血管擴張癥（ataxia-angiectasia, AT）的退化性疾病的目標上更接近一步。

澳大利亞生物工程與米技術(shù)研究所副教授 Ernst Wolvetang領(lǐng)導(dǎo)的研究小組與來自澳大利亞昆士蘭醫(yī)學研究所（Queensland Institute of Medical Research, QIMR）和昆士蘭大學臨床研究中心（University of Queensland's Centre for Clinical Research, UQCCR）的研究人員合作開展研究，并且是*次將來自患有AT的病人身上的皮膚細胞重編程為誘導(dǎo)性多能干細胞（induced pluripotent stem cells,iPSCs），這樣他們能夠研究潛在治療方法的有效性。

這種重編程過程涉及提取皮膚細胞，產(chǎn)生多能性干細胞，然后誘導(dǎo)它們變成腦細胞以便用于實驗室研究。

患有AT的病人容易患上癌癥和大腦退化性疾病，這是因為在他們體內(nèi)一個用來識別和修復(fù)DNA損傷的基因存在缺陷。

副教授Wolvetang說，將來自患有AT的兒童的皮膚細胞進行重編程的能力為人們提供一種可以自我更新的細胞來源來研究這種神經(jīng)退化性疾病和找到治療它的藥物。

副教授Wolvetang說，“下一步就是校正源自這些病人的誘導(dǎo)性多能干細胞（iPSCs）中的基因突變，然后將這些經(jīng)過校正的干細胞轉(zhuǎn)化為腦細胞和血細胞，并且還要證實它們能夠替換導(dǎo)致這種疾病產(chǎn)生的缺陷性細胞。移植這些經(jīng)過校正的細胞（仍然需要多年才可能實現(xiàn)）或者利用這項研究中產(chǎn)生的細胞而開發(fā)出的藥物可能有助于治療這種疾病。”

研究人員有望在一到兩年內(nèi)開始藥物篩選，但是動物測試必須在它們能夠用于人類治療之前完成。

共濟失調(diào)性毛細血管擴張癥（AT）是一種罕見的遺傳性疾病，它導(dǎo)致嚴重性殘疾，包括運動和協(xié)調(diào)存在困難，免疫系統(tǒng)受到削弱?；加蠥T的病人很容易遭受感染，而且患上癌癥的風險不斷增加。它的發(fā)病率在/300000到/00000?；加羞@種疾病的病人在十幾歲初期就經(jīng)常坐在輪椅上，而且當他們到達二十多歲時，它是致命性的。